来自Nature官方网站的最新消息，科学家们首次利用一种特异性靶向单基因的方法在对艾滋病感染者的临床治疗试验中取得了成功。在2月28日在美国马萨诸塞州波士顿召开的逆转录病毒和机会感染会议上的一份报告称在这项基于锌指核酸酶技术的治疗测试中几位接受治疗的HIV感染者免疫细胞的数量表现出显著地增多。

    在I期安全试验中，研究人员对由美国Sangamo BioSciences公司研发的一种锌指酶进行了检测。6位HIV感染者首先接受了抗逆转录病毒药物的标准治疗，这些药物可使逆转录病毒处于静止状态，但感染者的免疫细胞数量仍维持异常低下的水平。研究人员从每个感染者的外周血中分离获得CD4+ T细胞，进而利用锌指酶破坏这些细胞的CCR5基因。当研究人员将这些基因修饰的细胞重新输回感染者体内时，发现接受治疗的6位患者中的5位随后免疫细胞的数量出现了显著增高的现象。

   “这真是令人感到兴奋的消息，”美国希望之城医疗中心贝克曼研究所的分子生物学家John Rossi说道。

    这一治疗的理念是基于近4年前发生在柏林的一个令人吃惊的案例：有一位有着这种天然抵抗力的人在2007年向一名居住在柏林的罹患白血病并携带有HIV的美国男子捐献了其造血干细胞。那次细胞移植达到了一石二鸟的效果，接受者的两个疾病都被治愈了。现在，研究人员正在寻求一种更为实用的方法，即用病人自己的血细胞来达到类似的免疫性。

    在周一召开的会议上，设在加州旧金山Quest Clinical Research的负责人Jacob Lalezari博士报告称他们证实这些基因工程修饰的细胞能够迁移至患者全身，并能在粘膜上繁殖，直到现在都还未发现有严重的副作用。

    法国国家级研究院INSERM基因治疗研究专家Patrick Aubourg认为这一锌指酶技术为治疗包括艾滋病在内的多种疾病带来了希望，这种方法有可能代替将修饰基因插入到基因组中的常规技术，解决研究人员无法对基因进行调控这一难题。但他同时谨慎地指出目前这一技术尚未解决效率相对较低的问题，并有可能存在脱靶效应。

    此外，正准备用锌指酶技开展HIV研究的Rossi也指出目前尚不清楚患者CD4+细胞数量增高是否是由于CCR5敲除或是因为分离细胞在体外激活所致。由于HIV的水平已经低于了患者检测的阈值，现在说这一治疗对患者产生了什么效应还为时过早。并且研究人员至今也还不能明确人体CD4+细胞中的哪些成分是产生HIV耐受，显著抑制病毒扩散所必需的。

  “尽管达到终点还有一段很长的路要走，但这一研究至少让我们已经能够想象到成功的画面了，”HIV实验的调查员、宾夕法尼亚大学的Carl June乐观地表示。

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