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干细胞的概念
干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞。它包括胚胎干细胞和成体干细胞。干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。目前人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。
在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞的组织或器官。在成年动物中，正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生。胚胎的分化形成和成年组织的再生是干细胞进一步分化的结果。胚胎干细胞是全能的，具有分化为几乎全部组织和器官的能力。而成年组织或器官内的干细胞一般认为具有组织特异性，只能分化成特定的细胞或组织。
然而，这个观点目前受到了挑战。
最新的研究表明，组织特异性干细胞同样具有分化成其他细胞或组织的潜能，这为干细胞的应用开创了更广泛的空间。
干细胞具有自我更新能力（Self-renewing），能够产生高度分化的功能细胞。干细胞按照生存阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞 。
1.1 胚胎干细胞
胚胎干细胞（Embryonic Stem cell， ES细胞）
当受精卵分裂发育成囊胚时，内层细胞团（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力。早在1970年Martin Evans已从小鼠中分离出胚胎干细胞并在体外进行培养。而人的胚胎干细胞的体外培养直到最近才获得成功。
进一步说，胚胎干细胞（ES细胞）是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性，能分化出成体动物的所有组织和器官，包括生殖细胞。研究和利用ES细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。ES细胞的研究可追溯到上世纪五十年代，由于畸胎瘤干细胞（EC细胞）的发现开始了ES细胞的生物学研究历程。
目前许多研究工作都是以小鼠ES细胞为研究对象展开的，如：德美医学小组在去年成功的向试验鼠体内移植了由ES细胞培养出的神经胶质细胞。此后，密苏里的研究人员通过鼠胚细胞移植技术，使瘫痪的猫恢复了部分肢体活动能力。随着ES细胞的研究日益深入，生命科学家对人类ES细胞的了解迈入了一个新的阶段。在98年末，两个研究小组成功的培养出人类ES细胞，保持了ES细胞分化为各种体细胞的全能性。这样就使科学家利用人类ES细胞治疗各种疾病成为可能。然而，人类ES 细胞的研究工作引起了全世界范围内的很大争议，出于社会伦理学方面的原因，有些国家甚至明令禁止进行人类ES细胞研究。无论从基础研究角度来讲还是从临床应用方面来看，人类ES细胞带给人类的益处远远大于在伦理方面可能造成的负面影响，因此要求展开人类ES细胞研究的呼声也一浪高似一浪。
1.2 成体干细胞
成年动物的许多组织和器官，比如表皮和造血系统，具有修复和再生的能力。成体干细胞在其中起着关键的作用。在特定条件下，成体干细胞或者产生新的干细胞，或者按一定的程序分化，形成新的功能细胞，从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。过去认为成体干细胞主要包括上皮干细胞和造血干细胞。最近研究表明，以往认为不能再生的神经组织仍然包含神经干细胞,说明成体干细胞普遍存在，问题是如何寻找和分离各种组织特异性干细胞。成体干细胞经常位于特定的微环境中。微环境中的间质细胞能够产生一系列生长因子或配体，与干细胞相互作用，控制干细胞的更新和分化。
1.3 造血干细
造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。今年年初，协和医大血液学研究所的庞文新又在肌肉组织中发现了具有造血潜能的干细胞。造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有效方法。
在临床治疗中，造血干细胞应用较早，在20世纪五十年代，临床上就开始应用骨髓移植（BMT）方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末，外周血干细胞移植（PBSCT）技术逐渐推广开来，绝大多数为自体外周血干细胞移植（APBSCT），在提高治疗有效率和缩短疗程方面优于常规治疗，且效果令人满意。与两者相比，脐血干细胞移植的长处在于无来源的限制，对HLA配型要求不高，不易受病毒或肿瘤的污染。
在今年初，东北地区首例脐血干细胞移植成功，又为中国造血干细胞移植技术注入新的活力。随着脐血干细胞移植技术的不断完善，它可能会代替目前APBSCT的地位，为全世界更多的血液病及恶性肿瘤的患者带来福音
1.4 神经干细胞
关于神经干细胞研究起步较晚，由于分离神经干细胞所需的胎儿脑组织较难取材，加之胚胎细胞研究的争议尚未平息，神经干细胞的研究仍处于初级阶段。理论上讲，任何一种中枢神经系统疾病都可归结为神经干细胞功能的紊乱。脑和脊髓由于血脑屏障的存在使之在干细胞移植到中枢神经系统后不会产生免疫排斥反应，如：给帕金森氏综合症患者的脑内移植含有多巴胺生成细胞的神经干细胞，可治愈部分患者症状。除此之外，神经干细胞的功能还可延伸到药物检测方面，对判断药物有效性、毒性有一定的作用。
实际上，到目前为止，人们对干细胞的了解仍存在许多盲区。2000年年初美国研究人员无意中发现在胰腺中存有干细胞；加拿大研究人员在人、鼠、牛的视网膜中发现了始终处于“休眠状态的干细胞” ；有些科学家证实骨髓干细胞可发育成肝细胞，脑干细胞可发育成血细胞。
随着干细胞研究领域向深度和广度不断扩展，人们对干细胞的了解也将更加全面。21世纪是生命科学的时代，也是为人类的健康长寿创造世界奇迹的时代，干细胞的应用将有广阔前景。
1.5 干细胞的分裂
干细胞(stem cell)是指一群在胚胎发育早期未分化的细胞，理论上具有无限制分裂能力，可分化成特定组织。如下图所示：
如同骨髓一样，脐带血中含有丰富的干细胞，称为造血干细胞。这是一群未分化的血液细胞，可以制造血液与免疫系统的细胞，如运输氧气的红血球、帮助凝血的血小板、抵抗感染的白血球、产生抗体的淋巴球等。此种干细胞可用来治疗许多血液疾病、肿瘤、先天代谢异常与免疫缺陷等疾病。此外，在临床上治疗癌症使用抗癌药物疗法或放射线疗法时，不但杀死癌细胞，也常伤害到健康的骨髓干细胞，这时医师如移植干细胞至病人身上，可以再制造出新的血液与免疫系统而延续患者生命。
干细胞发展史
干细胞对于大多数人来说还是一个陌生的名词，从婴儿脐带血中提取干细胞治病更是闻所未闻。其实，造血干细胞移植已成为根治恶性血液病（白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤）、再生障碍性贫血、难治性免疫缺陷病、某些遗传性疾病等45种疾病的有效手段。近年来干细胞移植已逐步用于中晚期恶性实体瘤（小细胞肺癌、乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤等）、心脏病、神经系统损伤、组织器官修复、糖尿病、血管疾病等疾病的治疗。此外，干细胞还有增强人体免疫力、改变人类生存状态、延长人的寿命等潜能，因此具有不可估量的医学价值。
然而，人与人之间的HLA（人类白细胞抗原）配型是有所不同的，HLA配型不相合的干细胞移植会产生免疫排斥，因此移植给病人的干细胞必须HLA配型相合。目前所开展的骨髓干细胞移植，由于其配型完全相合的机率在同胞兄妹中为4分之1，在非亲属之间为10万分之1，所以，实际能接受骨髓干细胞移植治疗的患者很少，寻找新的造血干细胞来源已成为国内外学者研究的热点。
80年代初，有学者提出用脐带血干细胞代替骨髓干细胞移植的可能性。1988年，法国医生Gluckman教授将这一设想变为现实，他们用HLA相合的同胞脐带血干细胞进行移植，成功地治疗了一例遗传性疾病患者，一个患范可尼贫血的儿童。1992年美国纽约血液中心建立世界上第一家脐血库，目前，全世界已建有几十家脐血库，所保存的脐带血干细胞已超过54,000份，并为2000余例患者提供了脐带血干细胞移植。
我国现有血液病、遗传病、恶性肿瘤等需要干细胞移植才能根治的患者数以百万，其中仅白血病和再生障碍贫血每年新增病人4至5万人。鉴于我国的国情，多数家庭只有一个孩子，能获得同胞间干细胞供体的可能性很低，从国外进口一份用于移植的骨髓或脐带血干细胞制品需1.5-2万美元。因此建立我国自己的脐血干细胞库具有非常重要的现实科学意义和特殊的临床价值。
卫生部于2001年批准在国内设置建设7个脐血干细胞库。在干细胞技术和移植专家们的共同努力下，这些库在短短几个月就提供了几十份干细胞进行非亲缘性脐血移植临床试验，为众多患者带来了福音，公中国医学科学院血液学研究所血液病医院一家就有六例患者脐血干细胞移植获得成功。专家们认为，脐血干细胞移植在临床上的成功，将为众多血液病人、肿瘤患者、老年病患者及其它许多恶性疾病患者带来福音，也为今后如何运用脐血干细胞治疗其它疾病提供了丰富的经验和可能。
干细胞相关术语
近来由于分离和培养第一个人多能干细胞系的成功，予人以极大的惊喜，在生物医学的研究上，又开辟了一个新疆界。人类多能性干细胞系的发展值得人们开展严密的科学考察，对新的疗法进行评估，以及预防策略和对伦理问题的公开讨论。
为了能理解这一发现的重要性以及相关的科学、医学和伦理问题，首先我们必须把有关的术语和定义弄明白。
DNA：构成基因的脱氧核糖核酸（deoxyribonucleic acid）的缩写。
Gene (基因)：位于染色体上一个特定位置的DNA片段，是一种遗传功能单位。一个基因可直接指导功能酶和蛋白质的合成。
Somatic cell （体细胞）： 除卵子或精子之外的细胞。
Somatic cell nuclear transfer （体细胞核转移）： 将体细胞的细胞核转移到去核卵细胞的过程。
Stem cells （干细胞）: 一种经培养可进行不定期分化并产生特化细胞的细胞。
Pluripotent （多能性的）：可分化出一种器官的多种组织的潜能
Totipotent （全能性的）： 具有无限的分化潜能。全能细胞能够专门化外胚膜和组织，胚胎和所有胚后期组织和器官。
Multipotent（专能干细胞）: 多能干细胞进一步分化成专能干细胞，专能干细胞只能分化成某一类型的细胞，比如神经干细胞，可以分化成各类神经细胞；造血干细胞，可以分化成红细胞、白细胞等各类血细胞。
干细胞移植治疗恶性疾病的原理
由于恶性肿瘤细胞对化（放）疗的反应与其剂量密切相关，通过给予患者超剂量化（放）疗，使其尽可能的杀灭肿瘤细胞，然后再输入异体或事前采集并在体外保存的自体骨髓，使患者正常造血系统重建。
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